Avsnitt
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是知夏。 今天我们来聊一个大家可能不太熟悉的领域：中枢性睡病领域，对应医学上的名字叫中枢性嗜睡障碍。最近这个领域实在有点火，Alkermes的公司在6月17日发布了他们食欲素2受体激动剂alixorexton在发作性睡病2型中的数据，股价就上涨近了50%。所以我们就来聊聊，为什么中枢性睡病领域突然这么火，以及在这个领域都有哪些公司和产品值得大家关注。
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是知夏。 今天我们来聊一笔这两天免疫炎症领域非常受关注的交易：艾伯维宣布以约109亿美元现金收购Apogee Therapeutics，继续巩固自身的免疫炎症业务。
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艾伯维这笔交易的看点不只是金额大。更值得关注的是，事实上，目前Apogee还没有产品上市，核心资产zumilokibart也还在临床推进阶段，但艾伯维依然愿意用109亿美元的价格提前锁定它。那背后也反映了几个值得我们思考的问题：像Apogee核心资产zumilokibart这类的长效IL-13抗体到底有多大价值？艾伯维在已经拥有免疫“双子星”利生奇珠单抗（risankizumab）和乌帕替尼（upadacitinib）之后，为什么还要继续加码免疫炎症？
这些问题我们会和lucy以及鱼鱼一起再本期节目中讨论。
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Saknas det avsnitt?
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是主持人知夏。
今天这期节目，我们来聊2026年上半年生物科技领域的IPO。为什么这个话题值得单独拿出来聊？因为今年上半年，biotech IPO市场明显比前两年热闹很多，而且不只是数量增加，融资规模也明显放大。尤其是Parabilis Medicines这次上市，IPO本身募资约6.7亿美元，如果加上承销商超额配售权，最终规模达到7.705亿美元，成为目前生物科技公司IPO史上最大规模融资之一。
所以这期不是简单的资本市场新闻解读。它背后也又更多值得我们思考的问题：比如经历了过去几年融资寒冬以后，什么样的biotech公司又能被公开市场接受？资本现在到底愿意为哪些管线、哪些平台、哪些临床路径买单呢？这些我们都会和Lucy、鱼鱼一起讨论。
那在今天播客内容正式开始之前，我们的总编辑Lucy会给大家介绍一下本周在创新药领域有哪些不可错过的看点。这些看点都来自《全球药研趋势》这档课程。
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是主持人知夏。
最近呢有读者留言想聊一聊Revolution Medicines这家公司，那么我们今天就用一期节目，来看好看看Revolution Medicines的前世今生。
那在今天播客内容正式开始之前，我们的总编辑Lucy会给大家介绍一下本周在创新药领域有哪些不可错过的看点。这些看点都来自《全球药研趋势》这档课程。
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是知夏。今天我们做一期ASCO盘点。
每年ASCO都会有很多数据，但真正适合拿出来聊的，不只是哪个药PFS好一点、哪个药ORR高一点，而是哪些研究背后代表了治疗范式的变化。
这次我们选了10个重磅研究，覆盖胰腺癌、肺癌、肝癌、乳腺癌、多发性骨髓瘤和前列腺癌，也覆盖RAS抑制剂、PD-1/VEGF双抗、TROP2 ADC等等。我们今天还是请到Lucy和鱼鱼。来和我们一起聊聊ASCO的最新数据。
因为播客内容有限，更多ASCO重磅研究进展，以及关于全球药物研发趋势，AI药物研发进展以及产业变化的深度解读，欢迎订阅我们的《全球药研趋势》课程。具体的课程咨询保存下方图片，添加我们1对1客服进行咨询，我们课程的介绍也会放到下面，感谢大家的支持和收听～
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是知夏。
不知不觉，我们已经做了30期节目了。所以今天这期节目稍微特别一点。
首先，我们想和大家分享一个小小的好消息：我们的播客，粉丝量终于突破1000了。
虽然1000这个数字放在很多大众播客里可能不算什么，但对我们来说，它还是挺有意义的。因为大家也知道，我们聊的东西其实并不轻松，经常是药物研发、监管政策、临床数据、公司战略、BD交易、管线变化这些围绕医药圈的比较硬的内容。
所以能有这么多朋友愿意持续收听，我们还是非常感谢大家。
今天也借这个机会，一方面和Lucy、鱼鱼进行一个小小的回顾，另外也是认真介绍一下我们《全球药研趋势》这门课程，我们播客时长有限，更多全球创新药研发趋势、AI制药进展和产业变化的深度解读，欢迎保存下方图片，微信扫码添加为您准备的一对一客服，来订阅我们的《全球药研趋势》课程。
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是主持人知夏。
今天我们要聊的是阿尔茨海默病领域里一条非常值得关注的新闻：那就是渤健和Ionis合作开发的tau靶向反义寡核苷酸药物diranersen，在2期CELIA研究中没有达到主要终点，但渤健仍然决定推进后续3期间临床研究。
那么有意思的就来了，这项研究的数据究竟是什么样？为什么在2期主要终点失败的情况下，渤健还要继续推进后续3期研究呢？往大了说，靶向tau蛋白的疗法到底是不是Aβ之外的下一个重要方向？那在AD药物研发仍然困难的今天，又有哪些新药值得我们关注呢？
这些问题，今天我们都会和Lucy、鱼鱼一起拆开聊。
时间轴
00:00:03 渤健药物二期未达标却毅然推进三期，原因究竟为何？
00:02:06 药物机制揭秘：反义寡核苷酸充当RNA清道夫，从源头减少致病蛋白！
00:04:21 研究设计，终点非常苛刻！
00:44:43 抗体疗法的重大挑战：无法进入神经元，治疗效果大打折扣！
00:47:50 疾病复杂性：AD不仅是毒蛋白问题，还涉及神经炎症、代谢变化等等。
00:57:32 研发困境：抗Aβ药物还是抗Tau药物？抗Tau药物机制需要被验证！
01:11:44 若渤健药物三期成功，抗Tau疗法将信心大增！
感谢大家耐心收听～
欢迎大家订阅我们栏目～
我们下期再见！
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》播客，我是主持人知夏。
今天我们要聊的是一家最近在美股市场比较受关注的生物技术公司，Inhibrx Biosciences。
Inhibrx Biosciences近日公布了HexAgon研究2期部分的中期结果。这项研究看的是一款六价OX40激动剂INBRX-106，联合帕博利珠单抗，也就是大家熟悉的Keytruda，用在一线治疗PD-L1 CPS≥20的复发或转移性的头颈部鳞状细胞癌患者的。
从目前公布的数据看，联合治疗组的确认客观缓解率是44.0%，帕博利珠单抗单药组是21.4%，差距达到22.6个百分点；联合组还出现了3例影像学完全缓解。
这条新闻之所以有意思，不只是因为一个2期数据看起来不错，更因为它牵出了一些更值得大家讨论的问题：比如过去多年表现并不理想的OX40靶点，为什么这次又被市场重新关注？这个ORR信号能不能预示未来PFS和OS获益？为什么这家公司的股价变动这么大，以及INBRX-106会不会成为大药企争夺的新型PD-1增效资产？
这些问题我们都会在今天的节目中与lucy和鱼鱼一起讨论。
时间轴
00:02:10 股价一年涨十倍，Inhiber到底厉害在哪？
00:02:48 关键数据亮眼：联合治疗让ORR翻倍至44%，并出现三例完全缓解！
00:09:07 市场重新审视OX40靶点。
00:10:46 六价抗体「一手抓六个」，机制上比双价抗体更给力！
00:19:21 聪明策略：选择头颈癌，本身不是冷肿瘤。
00:24:54 股价过山车：先涨后跌，市场情绪波动剧烈。
00:28:47 未来展望：估值看高至80亿美金，潜在「全垒打」选手。
00:52:23 过去12个月股价涨十倍，市场强烈预期其将被收购。
01:04:22 潜在买家浮现：默沙东、默克、小野制药，谁会是最终赢家？
感谢大家聆听，喜欢本期播客的朋友们可以订阅我们的节目呦～我们下期再见～
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是知夏。
今天我们来聊一条对医药行业影响很大的监管新闻：就是美国FDA局长马蒂·马卡里的离任消息。根据多家媒体报道，马卡里会在5月12日辞任FDA局长，结束了他短暂但争议很多的任期。特朗普当天对记者表示，马卡里“遇到一些困难”，并称FDA食品事务副局长凯尔·迪亚曼塔斯将临时接管FDA。
这件事之所以重要，不只是FDA换了个局长，而是它发生在一个非常敏感的时间点。过去一年，FDA内部经历了高层更替、人员流失，并在审评政策、疫苗政策调整，以及罕见病、基因疗法、电子烟、堕胎药的审批上，出现了很多争议。外媒报道里更是用了一个很直接的说法：马卡里的任期引发了药企高管、反堕胎组织、电子烟游说方以及特朗普盟友的持续不满。
对医药行业来说，真正令人紧张的不是FDA严格，而是FDA的审评口径变得不稳定。那今天我们就和lucy、鱼鱼，聊聊马卡里的离任以及FDA目前的动荡。
时间轴
🟢 Part 1 FDA局长马卡里离任：拆解离任性质与背后多重原因01:48 热议辞职原因：主动请辞还是被动下台？
05:11 电子烟监管争议升级，和特朗普正面冲突成压垮骆驼的最后一根稻草
06:11 马卡里任期推出「局长国家优先审批券」，引发巨大争议遭参议院质疑
🟢 Part 2 FDA高层动荡，对医药产业和创新药审批造成哪些影响
06:59 降价、优先券、审批挑战交织，医药行业迎来监管风暴，不确定性拉满
08:17 药企面对不稳定政策如走钢丝，市场猜测制药巨头在幕后操盘
🟢 Part 3 下一任FDA负责人人选可能是谁？
17:04 马卡里推动FDA改革，主张减少不必要临床开发负担，追求审批速度
18:27 马卡里既是FDA改革的批评者，也是改革战略家，身份充满矛盾性
35:33 新FDA负责人人选成烫手山芋，政治博弈和电子烟妥协都是绕不开的难题
感谢各位的聆听～感兴趣的朋友欢迎订阅我们节目哦～
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哈喽大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是主持人知夏～
今天我们要聊的是BioNTech在后疫情时代的一次重要转身。
5月5日，BioNTech宣布将整合制造网络，退出德国三个站点以及新加坡相关制造运营，最多影响1860个岗位。公司预计，到2029年，这轮调整每年可以节省约5亿欧元，并把更多资源投向肿瘤管线商业化。
而在不久前，两位联合创始人乌古尔·沙欣和厄兹莱姆·图雷吉也宣布，计划在2026年底离开管理岗位，重新创办一家聚焦下一代mRNA技术的新公司。
从这两个消息也能看出BioNTech正在经历不小的动荡。
今天我们就邀请到了两位嘉宾，鱼鱼和lucy，和我们一起聊聊BioNTech正在经历的变化。
时间轴
00:00:09 战略收缩：BioNTech退出德国和新加坡相关制造运营！
00:04:55 BioNTech肿瘤管线一览！
00:33:14 BioNTech BNT327双抗不确定性及同类产品对比！
00:57:47 创始人离职背后：究竟谁不需要谁了？
01:02:35 拆解创始人另起一家公司背后可能的原因
01:05:00 结尾
感谢大家收听，我们下期节目再见！
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哈喽大家好，欢迎收听本期《药研片语》播客，我是主持人知夏～
今天我们要聊的话题是，两个在weight lose领域的制药巨头，也就是礼来和诺和诺德在口服药物赛道的首战对打情况。
礼来新上市的口服Foundayo在截至4月17日，2周的处方量约为3707张，而它的老对手诺和诺德，口服单周处方量突破12万张，诺和诺德口服在今年1月上市后的第二周，处方量就已达到18410张，近期单周处方量更被报道超过12万张。这一差距很快反映到资本市场：当天礼来股价下跌近4%，而诺和诺德美股上涨约6%。
可能有听众会问，一组小小的处方数据，为什么就能撬动两家制药巨头的股价？
今天我们就邀请到了两位鱼鱼和lucy，和我们一起拆解这场口服药物的“首战分化”，聊聊股价波动背后的秘密。
时间轴：
00:00:23 礼来新药两周处方量3707张，诺和诺德却有18410张！
00:06:53 诺和口服药的上市，满足非注射剂型的巨大需求。
00:09:06 资本市场是否反应过度吗？
00:28:39 处方量增长斜率是焦点，8到12周是关键观察期！
00:40:27 礼来能否在未来8-12周内赶上诺和诺德？
00:55:08 诺和诺德年底双靶点药物上市，可能迎来转机。
01:12:47 疗效、安全性相近时，商业能力成王道：谁能说服用户，谁就有优势。
01:14:43 未来该赛道格局仍是未知。
感谢大家聆听，如果对我们的内容感兴趣，欢迎大家订阅我们的节目，我们下期再见～
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大家好，欢迎收听本期《药研片语》，我是主持人知夏。
最近生物科技领域有个大新闻——恒瑞newco公司Kailera Therapeutics登陆纳斯达克，首日开盘就暴涨62.5%，募资规模更是跻身近年行业前列。
可能很多听众会好奇，一家成立不到两年的公司，凭什么能获得全球资本的如此青睐？它的上市又会给中国创新药出海和全球生物科技投融资带来哪些新信号？
今天和我一起聊这件事的是我们常驻嘉宾 Lucy 和鱼鱼。
由于限制，我们有部分词将会用英文代替。
时间轴
00:00:04 恒瑞旗下Kailera公司首日开盘暴涨62.5%，引爆全球资本热议。
00:03:44 Kailera 公司上市募资超6亿美金，刷新记录。
00:11:32 马斯克计划为SpaceX IPO预留30%散户份额。
00:12:45 赛道火热，市场需求巨大，催生新一代「药王」潜力。
00:20:36 药物有望在2026年末定义新的疗效天花板，市场高度期待。
00:30:45 药物竞争中的策略博弈：后来者如何逆袭？挑战与机遇并存。
00:32:55 恒瑞授权资产出海成立新公司，开创中国药企「New Com」先河。
00:45:27 首家「New Com」公司成功上市，为中国药企出海上了生动一课。
如果您对我们的话题感兴趣，欢迎给我们留言或者订阅我们的栏目，我们下期再见～
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如果一个药物，能把晚期胰腺癌患者的生存期从6个月拉到13个月，这意味着什么？
如果一个被认为“最难成药”的靶点，在几十年失败之后终于在三期试验中跑出了总生存获益，这算不算一个时代的转折？
我们今天聊的话题，或许就能给你一个答案。
这就是最近整个肿瘤药物圈都在关注的一条重磅消息——Revolution Medicines的泛RAS抑制剂daraxonrasib，在胰腺癌三期临床中达到了主要终点。
这一结果可算是2026年最另人激动的研究结果之一。
今天的《药研片语》，我们也是请到了我们总编lucy以及鱼鱼老师，来一起聊聊这个三期临床结果。
时间轴
00:05:01 疗效飞跃：胰腺癌治疗OS从6.7个月翻倍至13.2个月，堪称「开天辟地」
00:10:39 机制创新点：新药像「给机器按暂停键」，直接卡死蛋白质活化状态
00:18:15 赛道唯一阳性：RAS抑制剂在三期试验中成功，成为该领域重大新闻
00:26:23 免疫治疗难题：胰腺癌作为「冷肿瘤」，让现有免疫疗法遭遇重大挑战
00:30:37 市场预警：股价已翻三倍，但讨论者提醒市场情绪可能过于乐观
00:33:41 近期催化剂：公司手握FDA加速审批券，药物年内获批上市概率极高
00:42:26 千亿市值蓝图：若一线胰腺癌治疗成功，公司市值有望冲击千亿级别
今天我们聊下来，其实可以看到，这次daraxonrasib的意义，不只是一个药的成功，而更像是一个信号：——RAS这个“最难靶点”，可能真的被打开了一道门。
但这扇门到底能走多远，还要看接下来更完整的数据，以及更多类似机制能否复制。
我们下期再见～
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不知道大家有没有想过，未来决定一款新药能不能问世、能不能更快来到患者身边的，不再是顶尖的科学家、精密的实验设备，而是AI算力，那会是什么样子？
我想这样的情景可能离我们不远了。
最近罗氏宣布，把自己的AI算力扩展到3500块Blackwell GPU，礼来也上线了自己的超级计算平台LillyPod。这听起来有点像互联网公司在卷大模型，对吧？
但这一次，是制药公司在卷。
那问题就来了： 在药物研发领域，制药巨头们，是要开始比拼AI算力了吗？
这里是《药研片语》，我是知夏。今天我们就和老朋友 Lucy、攀攀，一起聊聊这个话题。
🟢 Part 制药巨头的AI竞赛：算力、效率与行业变局
00:00:16 制药界AI竞赛开启！罗氏扩展AI算力至3500块GPU。
00:02:58 罗氏的AI野心：从诊断到生产，AI全链条！
00:09:34 混合云的魔法：罗氏用本地+云端策略搞定算力与数据安全。
00:11:42 战略升级：礼来任命首席AI官，统筹研发到运营的全方位AI应用
00:25:31 AI从「选修」变「必修」！
🟢 Part 2 AI时代的涟漪：认知、教育与个人挑战
00:45:57 AI时代最重要的资产可能是无法被替代的好奇心。
00:50:14 中国AI普及与教育方式。
00:54:15 付费与免费的鸿沟！
00:57:36 效率冲击：以前一个月搞定的事，现在AI五块钱一小时解决！
00:59:58 结语。
欢迎大家积极讨论～
我们下期再见～
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各位听众朋友们，大家好，欢迎来到《药研片语》，我是主持人知夏。
今天我们继续聚焦全球药研领域的重磅动态，和两位老朋友 Lucy、鱼鱼一起，聊聊一桩比较有意思的收购事件。
就在不久前，默沙东宣布，将以67 亿美元收购生物科技公司 Terns收购时给的报价是每股 53 美元，这一报价较Terns 当日收盘价溢价6%。
这笔交易预计 2026 年第二季度完成，核心资产只有一个 ——TERN-701，一款针对慢性髓性白血病的在研口服别构抑制剂。
更值得关注的是，Terns 这家公司2017 年成立时，它还是一家聚焦代谢和肝病的公司；2021 年上市，核心管线全是代谢类项目；可到了 2025 年，它却凭借一款白血病新药，一年内股价两次大幅飞跃，最终还被默沙东以 67 亿美金收入囊中。
那今天我们就来拆解一下：Terns 为何能从代谢公司转型为肿瘤黑马？TERN-701 到底有何魔力，让默沙东豪掷 67 亿？这桩收购对默沙东管线布局，又意味着什么？
时间轴
00:00:13 莫沙东67亿美元收购特斯，核心看点是白血病新。
00:12:26 关键疗效：多线治疗失败患者，24周内80%达主要分子反应。
00:14:50 新药优势：安全性提升、生活改善、用药更便捷。
00:20:24 Terns的逆袭之路：从肝病领域转向肿瘤，战略大转弯。
00:26:55 先广撒网多个项目，再聚焦最有潜力者。
00:34:06 莫沙东的收购战略：确定性优先于未来潜力，追求稳健。
00:39:47 给生物科技公司的启示：在看似成熟的领域做优化，也能大获成功。
感谢大家收听～
我们下期节目再见～
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如果有一天，你只需要抽一管血，就能提前发现50种癌症——你是会愿意为它付700美元？还是觉得这是骗局？最近，一款癌症血检产品，登上了天价体育赛事超级碗的黄金广告位。同时，《Nature》的一篇报道却指出：市面上几十种类似癌症血检产品，真正有效的寥寥无几。所以癌症血液早筛，到底是筛查癌症的关键，还是包装精美的健康骗局？
今天的《药研片语》，我们就和丝雨、鱼鱼，一起来聊聊这个话题。
🟢 癌症血检刷屏超级碗，是早筛福音还是智商税？
00:00:00 如果抽血能提前发现50种癌症，你愿意掏700美元吗？
00:06:15 早筛新思路：用机器学习分类，而非仅盯单一基因突变。
00:09:14 伊丽莎白往事。
00:20:59 筛查之后怎么办？手术干预的收益与风险博弈难题。
00:28:40 五年内测序技术或有突破，但普及仍需时间，未来可期。
00:30:19 FDA计划加强监管并提醒消费者需擦亮眼睛，理性看待筛查测试。
00:35:46 终极理想：多癌早筛价格「白菜化」，人人可及！
感谢各位的收听～
我们下期再见～
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大家好，欢迎本期《药研片语》播客，我是主持人知夏。
最近在《自然·医学》上有一篇1期临床研究，是来自上海仁济医院团队，他们运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症。
这一研究结果也让人们再次对基于CRISPR技术的基因编辑疗法展开了探讨。
那今天，我和周伦圈老师、丝雨老师就借着这个研究，大家聊聊——目前基因编辑技术到底走到哪一步了，以及盘点一下基因编辑技术在相关疾病领域的治疗现状，最后再探讨下该技术的未来发展
🟢 时间轴
00:00:16 基因编辑新突破：肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症
00:01:00 中国科学家自主完成研究，展现前沿科研实力
00:11:20 CRISPR的发现之旅：从1980年代细菌研究到诺奖的奇妙历程
00:14:15 科学加速：CRISPR从基础研究到获诺贝尔奖仅用7年
00:34:22 现实瓶颈：基因编辑疗法成本高昂，短期内难成普惠医疗
00:35:01 伦理挑战：多基因修改或引发争议
00:40:18 未来展望：基因编辑仍处于充满希望与不确定性的阶段
感谢大家的耐心聆听，我们下期再见～
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大家好，欢迎收听《药研片语》，我是知夏。
今天我们为大家带来一期特别的内容，我们将聊聊目前 CAR-T 领域的最新进展。
随着吉利德以78亿美元收购 一款CAR-T产品的消息传出，这一领域又一次成为了热点话题。
那么，为什么吉利德会在此时选择这样一笔大金额的交易？其背后的战略意图到底是什么？同时，CAR-T 在血液肿瘤、实体瘤以及自免疫疾病治疗中的瓶颈和突破有哪些？
今天，我们和两位老朋友Lucy、周伦（圈老师），一起解析这些深刻的行业动态。
🟢 Part 1 巨头入场与战略布局：吉利德的CAR-T收购
00:03:54 十年收购四家CAR-T公司！吉利德在肿瘤治疗领域的野心展露无遗。
00:05:44 抗病毒药物收入超200亿美金，现金流为大规模并购提供坚实后盾。
🟢 Part 2 技术突破与临床挑战：从血液瘤到实体瘤的征途
00:12:46 血液肿瘤领域成功，实体瘤却成「难啃的硬骨头」。
00:17:06 现货型CAR-T疗法。
🟢 Part 3 跨界应用与新方向：自免疾病与体内CAR-T兴起
00:28:09 CAR-T跨界自免疾病效果惊人。
00:29:34 关键节点：Kner公司CAR-T疗法处于FDA审批关口，疗效与挑战并存。
00:34:10 体内CAR-T技术交易频繁，成为资本与科技圈热议的「新星」。
🟢 Part 4 未来展望与核心挑战：安全、可控与成本博弈
00:39:34 体内CAR-T的核心挑战：如何让工程化细胞「乖乖听话」，避免脱靶毒性。
00:42:52 安全性警钟：基因疗法引发肝毒性致患者死亡，监管与安全讨论加剧。
感谢大家收听，我们下期再见
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大家好，欢迎来到《药研片语》，我是知夏。
在今天节目开始前，我想问大家一个问题，在今天的背景下，你们觉得，一个毫无医学背景，只懂AI和代码的外行，能亲手制作出抗癌疫苗吗？
最近全网刷屏的真实故事告诉我们，这件事正在悄悄实现。
一位澳大利亚的程序员保罗，为了救自己患癌的爱犬，靠着ChatGPT、AlphaFold这些AI工具，硬生生设计出mRNA抗癌疫苗，并成功让狗狗的肿瘤缩小了75%。
此举在引发众多科技圈大佬纷纷转发点赞的同时，也不引发大家思考，
当制药的高墙被AI撞开，普通人、小团队，是否也能闯进曾经只有巨头能玩的赛道呢？
今天，我们的老熟人lucy、鱼鱼老师，将和我们一起围着这条刷屏热搜，
和大家聊聊普通人、小团队能闯进AI制药领域吗？或者说在AI背景下，小体量创业在生物制药领域的发展。
🟢 Part 1 开端：AI跨界设计抗癌疫苗，爱犬重获新生
00:00:27 程序员用AI为爱犬设计抗癌疫苗，肿瘤缩小75%引发热议！
00:01:49 爱犬确诊肿瘤，主人保罗哥开启治疗征程
00:04:10 转折点：在AI指引下，发现M2A疫苗的新路径
00:19:29 治疗见效：肿瘤缩小，爱犬恢复活力，故事成为媒体传奇
🟢 Part 2 技术探析：AI工具的能力边界与人类经验的价值
00:23:51 AI能快速填补信息差，但非万能魔法：科研仍需人类精准判断
00:27:31 被忽略的关键：在AI时代，人的经验价值依然无可替代
00:31:42 两人公司的奇迹：仅两名员工，凭借专业知识与外包美股刷屏
00:33:12 大胆的尝试：两人公司冲刺IPO
00:50:34 高风险投资的诱惑：万一成功了呢？可能赚得盆满钵满
00:54:42 未来小体量公司会成为主流吗？
欢迎大家的耐心聆听～
我们下期再见！
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当监管官员离任引发股价波动，这些事件背后折射出怎样的政策信号？
欢迎收听《药研究片语》。
这一期节目，其实是我们上一期聊 FDA 药物审批风波之后的一次后续跟进。
因为这段时间，围绕美国 FDA、罕见病药物审批、以及基因治疗监管标准，新的变化非常密集，而且几乎是一环扣一环。
最先引爆行业讨论的，是 UniQure 的亨廷顿病基因疗法 AMT-130。FDA明确表示，不接受公司原本设想的“Ⅰ/Ⅱ期数据加外部自然病史对照”这条申报路径，而是要求开展一项 新的前瞻性、随机、双盲、假手术对照 的临床研究。消息出来之后，公司股价一度大跌40%。
但事情并没有停在这里。紧接着，FDA监管层面发生变化，CBER主任Vinay Prasad确认将在4月底离任，还有就是FDA在经历了大约九个月的药物专家委员会空档之后，宣布恢复召开咨询委员会会议，4月底将由肿瘤药物咨询委员会（ODAC）审议阿斯利康两项肿瘤药物申请。与此同时，围绕美国FDA在罕见病药物审批上的争议，美国共和党参议员罗恩・约翰逊表示，要对FDA近期多起罕见病疗法拒批事件展开调查。
我们这期播客，也是邀请可我们的老朋友 Lucy， 来和大家一起聊一聊FDA的这些事。
💿 时间戳
00:00:26 FDA拒绝亨廷顿基因疗法申报，uniQure股价大跌40%，监管风波再起！
00:05:36 普拉萨德离职竟成利好，uniQure股价上升！
00:17:20 争议升级！FDA与uniQure公开交锋，亨廷顿病基因疗法审批路径再生变数。
00:27:52 基因疗法评估难题：外周血蛋白≠中枢神经表达！
00:38:49 FDA恢复药物专家委员会会议，4月审议阿斯利康两项肿瘤药物申请。
00:42:24 国会介入FDA罕见病审批，FDA罕见病药物审批争议持续升温!
感谢大家的耐心聆听～
我们解析监管动态，更关注疗法开发背后的科学决策。
这里是《药研片语》播客。
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